【大公报讯】据北京日报报道：国家藥监局日前批准了中关村生物医藥企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的地贫基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。
作为国内没有先例的内地创新型疗法，这是首准中国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是基因首个获批的造血幹细胞产品临床试验申请，将力争与全球顶尖藥企展开同步竞技。编辑“ET-01的疗法临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东表示，地贫“我们将力争为中国乃至全球的内地患者带来更多更新的治疗选择，甚至带来一次性治愈的首准可能。”
博雅辑因是基因一家总部位於北京中关村生命科学园的生物医藥企业，并已在广州及美国设有分公司，编辑还建立了拥有自主知识产权的疗法针对造血幹细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台。
目前，地贫输血依赖型β地贫患者每年医疗费用在10万元上下。内地《中国地中海贫血蓝皮书》的首准数据显示，内地地中海贫血基因携带者超过3000万人，相关患者仍有巨大且未被满足的医疗需求。
